Gauchers sjukdom (morbus gaucher) är en sällsynt sjukdom som orsakas av brist på enzymet glukosylceramidas. Enzymbristen medför att glukosylceramid inte bryts ned utan inlagras i kroppen. Det leder till att olika organ, främst mjälten och levern, förstoras och skadas.
Företaget Protalix Biotherapeutics Inc. i Israel, har utvecklat ett enzym för injektion, taliglucerase alfa, som fått varumärket ELELYSO.
About Mikael Höglind
Mikael Höglind